Миодистрофия Дюшенна - редкое генетическое заболевание, при котором происходит необратимое разрушение мышечных клеток

Компания "Генериум" совместно с университетом "Сириус" вышли на клинические испытания препарата от редкого генетического заболевания - мышечной дистрофии Дюшенна, которой подвержены дети. Об этом сообщил ТАСС член-корреспондент РАН, вице-президент по внедрению новых медицинских технологий АО "Генериум" Дмитрий Кудлай.

"С "Сириусом" интереснейшая разработка у "Генериума" есть по болезни Дюшена. Это проект персонализированной медицины, здесь технолог становится врачом. <...> Он на стадии клинических исследований, это генная терапия. Это наша оригинальная разработка", - сказал он в кулуарах школы синтетической биологии и промышленной фармации Новосибирского государственного университета.

Миодистрофия Дюшенна - редкое генетическое заболевание, при котором происходит необратимое разрушение мышечных клеток. В большинстве случаев оно поражает мальчиков и очень редко девочек. Основное проявление - слабость мышц, затруднения при движениях с детского возраста, которые прогрессируют с течением времени. Сейчас вылечить болезнь нельзя, можно только замедлить ее развитие.

Ранее в образовательном центре "Сириус" сообщали о начале разработки. Там отмечали, что генная терапия является высокоэффективным подходом для лечения тяжелых заболеваний, связанных с нарушением функции определенных генов. Научный сотрудник лаборатории генной терапии АО "Генериум" Дарья Бутенко сообщала, что больным, у которых нарушена структура гена, с помощью вируса доставляется здоровая копия гена.

АО "Генериум" - российская инновационная биотехнологическая компания, объединяющая научно-исследовательский институт мирового уровня, центр управления доклиническими и клиническими исследованиями и высокотехнологичное производство.